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从诺奖到CAR-Treg：免疫重启的新纪元正在开启

在 2025 年秋季，免疫学界迎来了一个重磅时刻——诺贝尔生理学或医学奖授予三位科学家：Mary E. Brunkow，Frederick J. Ramsdell 与 Shimon Sakaguchi，以表彰他们在“外围免疫耐受（peripheral immune tolerance）”机制上的开创性发现。

（图片来源：诺奖官网）

三位科学家揭示了一类至关重要的“免疫刹车”——调节性 T 细胞（Treg细胞），正是这些细胞帮助免疫系统维持自我耐受与免疫平衡，让免疫反应懂得“何时出击、何时止步”，避免误伤自身组织。“他们的工作解开了免疫学最大谜团：为何我们不会攻击自身组织，”诺贝尔委员会成员表示，“这为自身免疫疾病和癌症治疗提供了全新范式。”

在揭示 Treg 细胞维持免疫耐受机制的同时，探索免疫平衡的新路径已同步展开——嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法正从肿瘤治疗拓展至自身免疫疾病领域，而以Treg为原型的 CAR-Treg（嵌合抗原受体调节性 T 细胞）提供了更温和的调控方式，帮助免疫系统重新与自身达成平衡。令人振奋的是，多项早期临床与案例研究已显现积极信号：单次或少数几次干预即可能实现长期缓解，甚至达成“药物自由”。CAR-T 与 CAR-Treg 的持续突破，正为人类开启“重启免疫、重建平衡”的新时代。


长期以来，CAR-T 技术主要被用于治疗血液肿瘤（如CD19+ B细胞瘤）。科学家会从患者血液中取出T细胞，在实验室里为它们加上一个特殊的“定位装置”——嵌合抗原受体（CAR）。这样，T细胞回到体内后，就能精准识别并攻击肿瘤细胞。近年来，不少研究者开始设想：如果我们将CAR-T应用于自身免疫疾病，靶向“产生自免抗体的异常 B 细胞”会怎样？这个治疗思路正逐步在实验与临床中开花。
一个月前，中国科学技术大学附属第一医院陈竹教授团队在NEJM（新英格兰）报道了全球首个体内 CAR-T 治疗自身免疫疾病的人体临床成果1。研究团队通过脂质纳米颗粒（LNP）递送CD19-CAR mRNA，使难治性红斑狼疮患者体内的CD8⁺T 细胞被“原位重编程”为 CD19 CAR-T 细胞，从而实现对致病性 B 细胞的清除。结果令人振奋，所有患者在 3 个月内疾病活动得到有效控制，致病抗体dsDNA等水平显著下降，补体 C3、C4 恢复正常，且无严重毒性反应。
这项研究实现了“体内直接诱导 CAR-T 生成”，摒除复杂、昂贵且耗时的体外制备流程，患者无需经历“化疗清髓”过程，为未来可及的治疗模式打开了想象空间。

体外CAR-T需采集并改造患者T细胞后再回输，过程繁琐；体内CAR-T通过核酸或病毒载体在体内直接生成CAR-T细胞，更快速便捷（翻译自原图）2


近年来，国产CAR细胞疗法的表现相当亮眼，已经多次登上国际顶尖期刊。国内团队在异体通用型 CAR-T、CAR-NK 技术领域持续突破3-5，部分成果已应用于难治性免疫介导坏死性肌病、重症系统性硬化症、进展型多发性硬化症等疑难自免疾病，展现出“中国方案”的强劲创新力。


随着“外围免疫耐受”机制被深入揭示，科学家开始思考：如果我们能像改造杀伤性 T 细胞一样改造 Treg细胞，是否就能在体内精准地“调低免疫音量”，恢复免疫平衡？由此，CAR-Treg（嵌合抗原受体调节性 T 细胞）的概念应运而生。
相比“战斗型”的CAR-T，CAR-Treg更像是一位“调解员”。科学家不是让它去清除敌人，而是教它在免疫系统过度反应时“踩刹车”，释放抑制信号，让炎症降下来，让免疫系统重新冷静。它更适用于自身免疫疾病、器官移植排斥反应、炎症性疾病等需要“精确免疫调控”的场景。
CAR-Treg 的毒性风险相对较低，不会引发细胞因子风暴或严重脱靶效应，但也面临稳定性（FOXP3 表型维持）、制造难度及免疫抑制过度的挑战2。目前，该领域已进入临床探索阶段，部分研究正在验证 CAR-Treg 在1型糖尿病、类风湿关节炎、多发性硬化症等多种自免疾病中的安全性与可行性。

不可否认，CAR-T 和 CAR-Treg 在自身免疫疾病领域还处于“起飞”阶段。安全性、持久性、脱靶风险，以及治疗后的免疫恢复，都仍是需要解决的挑战。但好消息是，随着技术不断进步，从“体外改造”到“体内生成”、从个性化到通用化，CAR-T 正在变得更简单、更高效、更可负担。未来，它不再只是“尖端医疗”的代名词，而有望真正走进更多患者身边，让精准治疗不止于理想，而成为可及的现实。
CAR-T 与 CAR-Treg 技术的突破，为人类开启了一个“重启免疫、重建平衡”的新时代。然而，在所有精准治疗的背后，精准诊断始终是关键起点——只有在疾病早期准确识别免疫失衡信号，才能为后续的治疗决策与靶点选择提供依据，并在治疗过程中通过伴随诊断与疗效监测实现动态评估与精准管理。

作为深耕自身免疫的国产创新力量，亚辉龙生物始终致力于以诊断助力科研与临床。当前，亚辉龙正在重点参与由北京协和医院牵头的“十四五” 国家重点研发计划——“难治性自身免疫病精准诊疗与创新疗法研究”。项目聚焦系统性硬化症、炎性肌病、系统性血管炎为代表的难治性自身免疫病的诊疗优化，引入CAR-T 细胞治疗等新兴生物治疗手段，有望为难治性自身免疫病的精准治疗带来突破性改变。未来，亚辉龙将继续秉持“专注生命健康事业，努力让科技造福人类”的使命，与科研和临床携手，共同推动自身免疫疾病从精准诊断走向精准治疗，让免疫重启，从检测开始。

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参考文献

1.Wang Q, Xiao ZX, Zheng X, et al., In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy for Refractory Systemic Lupus Erythematosus. N Engl J Med. 2025 Oct 16;393(15):1542-1544. doi: 10.1056/NEJMc2509522. 

2.Short L, Holt RA, Cullis PR, et al., Direct in vivo CAR T cell engineering. Trends Pharmacol Sci. 2024 May;45(5):406-418. doi: 10.1016/j.tips.2024.03.004.

3.Wang X, Wu X, Tan B, et al., Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis. Cell. 2024 Sep 5;187(18):4890-4904.e9. doi: 10.1016/j.cell.2024.06.027. 

4.Wang X, Zhang Y, Jin Y, et al., An iPSC-derived CD19/BCMA CAR-NK therapy in a patient with systemic sclerosis. Cell. 2025 Aug 7;188(16):4225-4238.e12. doi: 10.1016/j.cell.2025.05.038. 

5.Qin C,Dong M,Zhou L, et al., Anti-BCMA CAR-T therapy in patients with progressive multiple sclerosis, Cell (2025), doi: 10.1016/i.cell.2025.09.020




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